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Una nueva terapia génica para combatir el colesterol LDL
Un innovador tratamiento genético ha logrado por primera vez disminuir los niveles de colesterol LDL en personas con hipercolesterolemia familiar, según los resultados preliminares del congreso de la Asociación Americana del Corazón.
La terapia inactiva el gen de la enzima PSKC9 que eleva el colesterol LDL. Esta enzima es responsable de aumentar el colesterol malo en el cuerpo, lo que resulta riesgoso para quienes padecen enfermedades cardiovasculares.
Una sola inyección podría ser suficiente para controlar el colesterol toda la vida, superando así los tratamientos actuales con una eficacia a largo plazo.
Este avance se basa en la nueva tecnología de edición de bases genéticas para inactivar la enzima que favorece el colesterol LDL elevado. Algo que deberá demostrar su eficacia en ensayos clínicos para ser considerada segura.
Valorando el potencial de la nueva tecnología, la multinacional Eli Lilly ha colaborado en el desarrollo de esta terapia génica. Aportando 60 millones de dólares a Verve Therapeutics para su desarrollo y 250 millones más en función de los resultados obtenidos.
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Resultados positivos en los primeros diez pacientes
Los resultados de los primeros diez pacientes han sido positivos. En los tres pacientes que han recibido las dosis más altas, el colesterol LDL se redujo entre un 39% y un 55%. La reducción del colesterol se ha mantenido estable durante todo un periodo de más de seis meses.
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Un ensayo clínico que generará esperanza
De los más de tres millones de personas que padecen hipercolesterolemia familiar en Estados Unidos y Europa, muy pocos logran alcanzar el nivel deseado de colesterol LDL. Los datos iniciales del ensayo clínico demuestran el potencial de la edición genética como nueva estrategia para tratar a los pacientes con hipercolesterolemia familiar.
El ensayo clínico que está en curso actualmente debe concluir en 2024. Y en 2025 se iniciará un ensayo clínico de fase 2 con una muestra más amplia de pacientes para seguir avanzando en esta innovadora terapia.
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